【新闻事件】:今天FDA批准了罗氏/诺华的VEGF抗体Lucentis(通用名ranibizumab)用于所有类型的糖尿病视网膜病变。这是第一个、也是唯一FDA批准的用于所有类型糖尿病视网膜病变的药物。在此之前Lucentis已被批准用于糖尿病黄斑部水肿(DME)亚型。这个批准是根据一个NIH支持的临床试验,该试验中Lucentis比标准疗法、一种叫做PRP的激光疗法令更多病人眼疾改善至少两阶。Lucentis此前获得FDA优先审批权。【药源解析】:糖尿病视网膜病变是中老年人致盲的头号杀手,影响
最近,礼来/Incyte宣布他们的风湿性关节炎药物、JAK1/JAK2双抑制剂baricitinib的上市申请被FDA拒绝。FDA要求厂家证明最佳剂量,并要求提供更多安全性数据。Baricitinib在三期临床疗效不错,并已经在欧盟上市,所以业界对该产品在美国上市抱有较大希望。因为这个周末是复活节,美国股市关门,所以投资者尚未做出反应。Baricitinib是小分子JAK1/JAK2激酶抑制剂,和现在最大的一类药物、TNF抗体抑制同一条通路。TNF抗体虽然效果很好,但需要注射。而小分子激酶抑制剂
美国生物技术巨头安进(Amgen)近日宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了单抗类抗癌药物Xgeva(denosumab)的一份补充生物制品许可申请(sBLA),同时已向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份Xgeva药品标签更新申请。此次申请,目的是寻求扩大当前Xgeva预防实体瘤患者骨骼相关事件(SREs)的适应症,纳入多发性骨髓瘤(MM)患者。这2份申请文件中纳入的新数据来自于关键性头对头III期临床研究Study 482的积极数据,该研究是迄今为止在多发性骨髓瘤(MM)患者群体中开展
美国食品和药物管理局今天批准Ingrezza(valbenazine)胶囊治疗成人迟发性运动障碍。这是FDA批准首个该类药物。 迟发性运动障碍是一种神经系统疾病,其特征是反复无意识的运动,通常是下颚,嘴唇和舌头,如做鬼脸,伸出舌头和舔嘴唇。一些受影响的人也会遇到四肢无意识的运动或呼吸困难。“迟发性运动障碍可能是致残的,并可能进一步损害患有精神疾病的患者。”FDA药物评估和研究中心精神病学产品部门Mitchell Mathis博士说,“批准用于治疗迟发性运动障碍的第一种药物对患有这种病
今天FDA批准了Neurocrine Biosciences的单氨转运酶抑制剂valbenazine(商品名Ingrezza)用于治疗成人迟发性运动障碍(TD)。TD是精神分裂药物常见的副作用,15-30%使用精神类药物患者会有这个副作用,也有少数人有原发TD。在此之前美国没有上市药物,今天Ingrezza成为首个和唯一TD药物。临床试验中Ingrezza比安慰剂降低3.2点AIMS(非自主运动指数),40%用药组病人改善至少50% AIMS(安慰剂组为8.7%)。Ingrezza此前获得FDA
美国食品和药物管理局4月7日批准了Sovaldi(sofosbuvir)和Harvoni(拉帕替韦和sofosbuvir)在12至17岁儿童中治疗丙型肝炎病毒(HCV)的补充申请.Harvoni和Sovaldi先前被批准用于治疗成年人的HCV。这是被FDA批准的第一个直接抗病毒治疗的儿童和青少年丙型肝炎药物。直接作用的抗病毒药物通过防止病毒繁殖而减少身体中的HCV的量,并且在大多数情况下它们可以治愈HCV。“这些批准将有助于改变HCV治疗的现状,解决儿童和青少年未满足的需求,”FDA药物评价和研
【新闻事件】:今天再生元的降脂药evinacumab获得FDA突破性药物(BTD)地位,用于治疗一种叫做纯合家族性高血脂症(HoFH)的罕见疾病。Evinacumab抑制一个叫做ANGPTL3的脂代谢调控蛋白。ANGPTL3本身是降解脂三醇的酯酶抑制剂,还间接影响胆固醇转运,所以evinacumab即降低脂三醇(TG)又降低LDL-C。在一个四名HoFH病人参与的一期临床中,evinacumab与标准疗法联用多降低55%的LDL-C,并降低70%左右的TG。这个药物的三期临床正在进行中。【药源解
创新推动社会进步。创新药的开发就是这样,每个新疗法的问世都意味着患者有了新的治疗选择,公众健康又可能向前迈一大步。在2017年第一季度,美国FDA共批准了12种新药。与2016年第一季度的6款新药相比,足足翻了一番。今日,我们我们也对这12款新药进行总结和盘点,供大家参考。1.Trulance(plecanatide)开发者:Synergy公司适应症:慢性特发性便秘(Chronic Idiopathic Constipation,CIC)批准日期:1月19日CIC是一种复杂的功能性胃肠道疾病,其
昨天,Teva Pharmaceutical Industries宣布,美国FDA已经批准了该公司新药产品AUSTEDO(deutetrabenazine)片剂用于治疗与亨廷顿舞蹈症相关的“舞蹈病症状“(chorea)。AUSTEDOTM是FDA批准的第一个氘代产品,也是获得FDA批准的针对亨廷顿舞蹈病的历史上第二个药物。该产品以前曾由FDA授予孤儿药资格认定。亨廷顿舞蹈症是一种罕见且致命的神经退行性疾病,在美国范围内,影响约超过3.5万病人群体。“舞蹈病症状”是亨廷顿舞蹈症最显见的症状,近90
昨天FDA批准了首个氘代药物、梯瓦的氘代丁苯那嗪(商品名Austedo)用于治疗亨廷顿舞蹈病。这个药物定价每年6万,低于丁苯那嗪仿制药的9万6千美元价格。同一天Paratek的改良四环素omadacycline在两个肺炎三期临床达到试验终点,与莫西沙星比非劣效。Paratek股票上扬35%。今天则是IDO日,NewLink、施贵宝、Incyte等企业在AACR先后公布了其IDO抑制剂与检查点抑制剂联用的临床结果。其中NewLink的indoximod与Keytruda联用在晚期恶黑完全应答率低于
3月29日,诺华宣布美国 FDA 已为其 CAR- T 疗法 CTL019(tisagenlecleucel-T)的生物制剂许可申请颁发了优先审评资格。这意味着诺华首款 CAR- T 生物制剂许可申请的审批流程有望得到进一步的缩减。CTL019 最初由宾夕法尼亚大学开发。2012 年,诺华与宾夕法尼亚大学达成全球合作协议,共同研究、开发与商业化包括 CTL019 在内的多项 CAR- T 疗法,用以癌症治疗。目前,CTL019 申请上市的适应症为儿童或年轻人中复发或难治性的急性 B 细胞型淋巴性
3月28日,美国食品和药物管理局批准Genentech公司的Ocrevus(ocrelizumab)治疗复发性多发性硬化症(MS)和原发性进行性多发性硬化症(PPMS)的成年患者。这是FDA批准的第一个PPMS药物。Ocrevus是由专业健康护理人员给药的静脉输液。 美国FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说:“多发性硬化可以对人的生命产生重大的影响,这种治疗方法不仅为复发性MS患者提供了另一种治疗方案,而且首次为原发性进行性MS患者提供了一种认可的治疗方
今天FDA批准了再生元/赛诺菲的IL-4/IL-13抗体dupilumab(商品名Dupixent)用于治疗中重度湿疹。在三期临床中Dupixent与激素联用16周比单独使用激素减少近30%(58%对29%)的严重皮肤瘙痒。Dupixent可能是今年上市的最大新产品之一,有望成为年销售超过50亿美元的超重磅药物。皮肤病的发病率很高,而且症状明显,所以这是一个有专科病症状、常见病发病率的一类疾病,市场非常大。据统计10-20%儿童、1-2%成人有不同程度湿疹。皮肤病与糖尿病、高血脂不同,病人依从性
美国食品和药物管理局3月27日批准了Zejula(niraparib)用于复发性上皮性卵巢,输卵管或原发性腹膜癌的成年患者的维持治疗(旨在延缓癌症生长),其肿瘤完全或部分收缩(完全或部分反应,分别),以应对铂类化疗。FDA的药物评估和研究中心血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士说:“维持治疗是对初次治疗积极响应的患者的癌症治疗方案的重要组成部分, FDA肿瘤学卓越中心主任。“Zejula为患者提供了一种新的治疗方案,可能有助于延缓这些癌症的未来发展,无论它们是否具有特定的基
今天FDA批准了Tesaro的PARP抑制剂niraparib(商品名Zejula)用于卵巢癌的维持疗法。这是第三个上市的PARP抑制剂,此前阿斯利康的同类药物Lynparza和Clovis的Rubraca已经上市用于BRCA变异复发卵巢癌的治疗。Zejula是第一个用于维持疗法的PARP抑制剂,即用于维持处于应答阶段的病人。另外Zejula没有BRCA变异限制,所以适用人群大于前两个PARPi。另外据报道今天的批准并非加速批准,而是正式批准。由于Tesaro一直是收购热门,所以其股票一直走高,
昨日,阿斯利康公司宣布,国家食品药品监督管理总局(CFDA)已正式批准第三代肺癌靶向药物泰瑞沙(甲磺酸奥希替尼片, AZD9291)用于既往经表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗时或治疗后出现疾病进展,并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞性肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。在中国的非小细胞肺癌患者中,约有30%-40%发生EGFR突变,而接受过EGFR-TKI药物(如吉非替尼、厄洛替尼、埃克替尼)治疗的EGFR突变患者中,约三分之二患者会